大约2年前，患晚期肺鳞癌的张大叔（化姓）化疗后半年到威海市立医院化疗三科进行复查，复查后发现病情有明显进展。当时化疗三科正参与一个全国多中心的肺鳞癌国产PD-1产品上市前的III期临床试验，当时此类药物只有进口，一次用药大约需花费3-3.5万/21天，对部分肺鳞癌患者治疗效果非常好。化疗三科副主任徐红燕根据张大叔的病情发展，建议他入组。当时张大叔非常纠结：“你们这是拿人做试验，我就是小白鼠，用了后会不会出现生命危险？”但徐红燕觉得如果张大叔错过这次临床试验，将会很遗憾，跟他从早晨谈到中午，直到下午张大叔抱着很“悲壮”的心情入了组，他也是那个临床试验全国最后一个入组的患者。目前张大叔已经连续用药快2年了，病灶明显缩小，还没有化疗药物的恶心、呕吐、白细胞减少等反应，由最开始的前几周期每次来医院用药都是医生催他来，直到后面这1年多来，张大叔每次非常配合治疗和检查，并且按照该药上市后的价格来看，这次入组为他节省了约20万元的治疗费用。
徐红燕副主任解释道：药物临床试验，对广大患者来说比较陌生，因为以前药物临床试验主要在省级以上医院开展，能开展药物临床试验的地市级医院凤毛麟角。随着新药的研发越来越多，需要能参加新药临床试验的患者群体也越来越多，地市级的医院在获得“药物临床试验机构资格认定证书”后，也可以参加药物临床试验了。威海市立医院就是在2017年获得“药物临床试验机构资格”的，随着肿瘤发病率逐年的升高，肿瘤专业也是参加全国多中心药物临床研究最多的科室。今天我就给大家介绍一下药物临床试验。临床试验分为了4个时期，分别是I期临床、II期临床、III期临床、IV期临床。I期临床主要是确定药物的安全剂量，初步了解新药的安全性和体内代谢动力学。目的是在于从临床上了解剂量反应与毒性，确定疾病治疗的安全剂量水平，从而为制定合理的给药方案提供依据。故在确定I期临床试验剂量设计方案时，必须十分谨慎，以确保受试者的安全。地市级医院开展I期临床试验的很少。
II期临床试验是I期后进行的，人数一般几十到一百多人，主要是再次评价安全性，以及确定药物适应症（也就是什么样的患者适合用这个药）及为III期试验确定合适的药物剂量。这个地市级医院也比较少能参与到。III期临床，是整个临床试验规模最大、用时最长的，是药物上市前的敲门砖，一般都是全球多中心，招募患者数千人，这也是广大患者平时能接触到最多的。试验目的是确证适应症疗效，观测不良反应等。一般来说，新药在III期临床试验完成后就可以上市了。IV期临床试验是上市后的试验，一般不是大规模的试验。新药的I-III期临床试验，所用的药物和相关的检查都是免费的。
徐红燕介绍，首先，进行试验的药物肯定是这个领域开发的新药，在上市前除非参加试验，市面上没有机会买到，上市后价格高昂，一个III期临床研究，一般都是数亿美元的投入。在中国，每位入组的患者，其病后的成本，平均也在20几万。所以临床试验其实给了我们一个更早且免费用药的机会，如肿瘤科去年抗HER-2单抗与化疗药物的耦联剂III期临床试验，类似的药物全球仅有2个，且还没在中国上市，国内就已经在做III期临床了，目前看治疗晚期乳腺癌效果非常好，如果不是参加临床试验，患者就不会得到这样好的治疗效果，而它较为昂贵价格不是一般家庭能负担的起的。其次，进入临床试验的患者基本治疗效果会给予保证。拿患者最常接触的III期临床试验来说，试验过程是随机分组，一组是试验药物组，另一种是传统药物组，患者不论入哪一组，都会得到超过单用化疗的疗效，并且减轻了患者的经济负担。
最重要也是患者及家属最关心一点，就是临床试验的安全性如何保障？一个临床试验开始之前，是要经过严密的伦理审批。有前面I期II期的试验，药物安全性上是有保证的；另外，临床试验有一套严密的监测机制，出现严重副反应将会及时的上报及处理；还有国外研发的药物要想在国内上市，需要在国内重新再进行临床试验。徐红燕强调，不是所有的人都可以参加临床试验，临床试验有一套严格复杂的入组和排除标准，只有真正符合标准的患者才有可能入组临床试验。对患者来说，参加新药临床试验，不论是治疗还是经济负担上，其实是有很大帮助的。
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